Message important quoiqu’un peu long sur le volet « Centres de Compétences » du Plan National Maladies Rares 2005-2008,
et son impact sur l’organisation des soins en Néphrologie.
Pour rappeler les faits,
- Environ 130 Centres de Références « Maladies rares » ont été labellisés entre 2004 et 2007. Ces Centres ont vocation à établir une surveillance épidémiologique, des référentiels et des protocoles thérapeutiques, et à coordonner la recherche. Ils n’ont pas vocation à prendre en charge tous les patients atteints d’une maladie rare.
- Des Centres de Compétence doivent être désignés dans chaque région pour compléter le maillage territorial, établir les diagnostics, entreprendre le traitement, assurer la prise en charge à proximité du lieu de vie des patients, et participer aux missions des Centres de Référence. Les ARH ont reçu et diffusé en Avril 2007 une Circulaire de la DHOS dont la direction de vos établissements a dû vous informer qui détaille le dispositif de labellisation des Centre de Compétence.
Trois étapes sont prévues,
1- identification des Centres de Compétence par les Centres de Référence (14 septembre 2007), au vu du Cahier des Charges du Centre transmis au Centre de Référence
télécharger le cahier des charges
2- avis du CNCL (Comité National Consultatif de Labellisation) à l’attention des ARH (octobre 2007)
3- désignation définitive des Centres de Compétence par les ARH, fondé sur l’avis du CNCL, et le contenu de la convention passée entre Centre de Référence et Centre de Compétence.
La Néphrologie est directement intéressée par 2 variétés de Maladies Rares :
Les Maladies rénales rares,
pour lesquels 4 Centres de Référence ont été labellisés :
- Maladies héréditaires rénales et du métabolisme (Pr Cochat, Lyon, 2004)
- Maladies rénales héréditaires (Dr Salomon, Hôpital Necker-Enfants Malades, 2004)
- Maladies rénales rares (Pr Chauveau, Toulouse, 2005)
- Syndrome néphrotique idiopathique (Dr Sahali, Créteil, 2006)
Ces 4 Centres de Référence Maladies Rénales Rares ne sont évidemment pas concurrents, mais au contraire complémentaires, et ont commencé de travailler ensemble sur certains sujets, par exemple pour l’élaboration du Thésaurus Maladies rénales Rares, indispensable à l’épidémiologie précise et désormais achevé.
Les Maladies générales rares
dont une liste large est fournie en annexe, et où il est utile d’épingler :
- Les Maladies auto-immunes et maladies systémiques rares, avec 4 Centres dédiés aux vascularites, LED et maladies apparentées ; et 2 Centres dédiés aux amyloses
- Le Centre « Microangiopathies thrombotiques » (Maladies hématologiques rares).
télécharger la typologie des groupes de maladies rares
Quelle réponse faire à cet appel à Labellisation ?
Le Bureau de la Société de Néphrologie vous encourage vivement à une participation active et coordonnée dans 2 directions :
En ce qui concerne les Maladies rénales rares,
- Dans les CHU, établir un projet concerté de « Filière enfant-adulte » nous semble la meilleure option. La Société de Néphrologie pédiatrique a beaucoup progressé dans sa réflexion et souhaite cette option ; chaque fois que possible, mettez-vous donc en contact avec votre interlocuteur pédiatrique, désignez le Médecin responsable du Centre de Compétence et de l’élaboration préalable du Cahier des Charges. En page 9 de ce Cahier, les pouvoirs publics appellent à bien identifier les correspondants travaillant avec vous dans un hôpital diffférent, et il nous semble particulièrement important que ce fonctionnement en « réseau régional » soit clairement identifiable et valorise la part prise par les médecins des CHG et/ou de secteur libéral de votre région.
- Dans les CHG et le secteur libéral, n’hésitez également pas à établir un projet de convention si le nombre de patients traités pour Maladie(s) Rare(s) dans votre équipe le mérite. Notre Société savante ainsi que les Responsables de Centres de Référence seront très vigilants à défendre cette approche au nom de la répartition géographique.
En ce qui concerne les Maladies générales rares avec atteinte rénale éventuelle,
nous vous encourageons vivement à établir une demande de Labellisation concertée avec les Services de votre Centre hospitalier (Médecine Interne, Rhumatologie, Immunologie clinique…) également concernés par ces patients.
Ces deux approches nous semblent les plus fructueuses pour la prise en charge des patients atteints de Maladie rare, le maintien d’une activité diversifiée en Néphrologie, et la manifestation de la vitalité et de la cohésion de la discipline.
Quels sont en effet les enjeux ?
N’attendez pas des moyens supplémentaires immédiats. Par contre, la primo-prescription d’une thérapeutique innovante (et coûteuse) devrait assez vite n’être autorisée à remboursement qu’à condition qu’elle soit effectuée par un Centre de Compétence ; et les Centres de Compétences labellisés devraient bénéficier d’une T2A spécifique, en principe à partir de Janvier 2008. Une session de 90 minutes consacrée à ce thème est prévue aux Journées Annuelles de Lyon, et Mme le Dr Alexandra Fourcade, responsable du Plan Maladies Rares au Ministère de la Santé apportera éventuellement d’autres précisions. Mais cette opportunité (12 septembre –16h00) se télescope avec la date de transmission de la liste des Centres de Compétence (14 septembre).
A qui et à quelle date faire parvenir votre projet (ou vos projets) de Convention ?
- Pour les Maladies Rénales Rares, à l’un des 4 responsables des Centres pour le 5 septembre 2007 (en raison de l'urgence, il vaudrait mieux que ceci soit centralisé par Dominique Chauveau ; nous adressons un message dans ce sens à P Cochat, R Salomon et D Sahali)
- Pour les Maladies Générales Rares, au(x) Responsable(s) du Centre de Référence avec lequel vous souhaitez coopérez. En ce qui concerne la thématique « Maladies auto-immunes » les 4 Centres (Paris-Guillevin, Paris-Piette, Strasbourg-Pasquali et Lille-Hachulla) ont vocation à se rapprocher et selon les informations disponibles aujourd’hui, il n’est pas utile d’envoyer un dossier séparément pour « Lupus » et « Vascularite ».
Pour le Bureau de la Société de Néphrologie,
14 juillet 2007
