maladies rares
Qu’est ce qu’un médicament orphelin ?
Un médicament est désigné comme orphelin s’il répond aux critères suivants (énoncés dans le règlement européen N°141/2000 concernant les médicaments orphelins) :
- il est destiné au diagnostic, à la prévention ou le traitement d’une affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique ne touchant pas plus de 5 personnes sur 10 000 en Europe ;
- en raison du faible nombre de personnes malades concernées, il ne peut générer, par sa commercialisation, de retour sur investissement suffisant pour le laboratoire qui le met au point, en l’absence de mesures d’incitation ;
- il n’existe aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement autorisé en Europe pour la maladie considérée ; s’il en existe, le médicament orphelin procurera un bénéfice notable aux personnes malades par rapport aux méthodes déjà existantes.
