En 2001, une exonération des taxes et contributions dues habituellement par l’industrie pharmaceutique à l’Assurance maladie et de l’Afssaps a été accordée aux promoteurs de médicaments orphelins, dans le cadre de la loi de financement de la sécurité sociale.
Depuis 2002, un financement spécifique dédié aux médicaments orphelins commercialisés est prévu dans le budget des hôpitaux au titre des médicaments innovants.
A partir de 2004, dans le cadre de la tarification à l’activité, un financement spécifique est prévu pour les médicaments innovants et les centres de référence.
2005-2008 : Plan National Maladies rares